Клинические испытания препаратов на основе CRISPR/Cas9 активно развиваются, охватывая лечение серповидноклеточной анемии, рака, наследственных заболеваний, диабета и инфекций. Успешные результаты: 44% пациентов с серповидноклеточной анемией перестали нуждаться в переливаниях, аллогенные CAR-T-клетки показали 40% полную ремиссию при лимфоме. Технология позволяет редактировать геном in vivo (например, при врожденной слепоте) и ex vivo (иммунотерапия рака). Проблемы: риски иммунных реакций и офф-таргет эффектов. В 2024 году продолжается исследование CRISPR-терапии для диабета, хронических инфекций и печеночных заболеваний. Технология демонстрирует потенциал для долгосрочного лечения, но требует дальнейшего изучения безопасности и эффективности.
